O primeiro ensaio clínico de Fase 1 em humanos da Cleveland Clinic descobriu que uma única infusão de terapia de edição genética CRISPR-Cas9 produziu reduções duradouras no colesterol LDL (“ruim”) e triglicerídeos em pessoas com distúrbios lipídicos que não respondiam adequadamente aos medicamentos.
O estudo acompanhou 15 pacientes durante um ano para determinar se o colesterol e os triglicerídeos diminuíram. relatado pela primeira vez Continuará ao longo do tempo, mesmo depois de dois meses. Após 12 meses, os participantes que receberam a dose mais alta tiveram uma redução de 52,5% em relação ao valor basal no colesterol LDL e uma queda de 47,8% nos triglicerídeos.
Nenhum evento adverso grave relacionado à terapia foi relatado durante o acompanhamento de um ano.
A redução do colesterol durou um ano
Os resultados foram apresentados na Reunião Anual da Sociedade Europeia de Cardiologia de 2026 e publicados ao mesmo tempo Jornal de Medicina da Nova Inglaterra.
“Com base em dados preliminares apresentados em novembro de 2025, a durabilidade do efeito hipolipemiante foi impressionante”, disse o cardiologista da Cleveland Clinic, Luke Laffin, MD, primeiro autor do estudo.
CRISPR-Cas9 é uma tecnologia de edição genética projetada para fazer alterações direcionadas em partes específicas do DNA de uma pessoa. Os pesquisadores estão estudando isso como uma possível forma de tratar doenças graves, alterando os genes que contribuem para essas condições.
Como o CTX310 atinge as gorduras no sangue
O tratamento experimental testado no ensaio, denominado CTX310, é administrado em infusão única. Isto transporta o sistema de edição CRISPR para o fígado, onde desativa um gene chamado ANGPTL3.
ANGPTL3 ajuda a controlar as gorduras que circulam no sangue. A inativação do gene poderia reduzir o colesterol LDL e os triglicerídeos, ambos ligados a doenças cardíacas.
Durante o estudo, os pacientes receberam CTX310 em doses de 0,1 a 0,8 mg/kg. Antes da infusão, foi tratado com corticosteróides e anti-histamínicos.
Os pesquisadores então monitoraram os participantes quanto à segurança do tratamento e mediram as alterações nos níveis de ANGPTL3, colesterol LDL e triglicerídeos.
Na dose mais elevada, o CTX310 reduziu o colesterol LDL e os triglicéridos em cerca de 50%, em média, após 12 meses de tratamento.
O monitoramento de longo prazo continuará
Embora os primeiros resultados sejam encorajadores, o CTX310 permanece experimental e o estudo incluiu apenas 15 pessoas.
Os participantes foram monitorizados durante um ano após o tratamento, e os investigadores planeiam continuar o acompanhamento de segurança a longo prazo durante os próximos 15 anos, em linha com as recomendações da FDA para tratamentos de edição genética.
O estudo foi financiado pela CRISPR Therapeutics AG; Zug, Suíça.
A instituição do Dr. Laffin recebeu financiamento de pesquisa da Crispr Therapeutics.
