Para funcionar bem na terapia genética, as moléculas terapêuticas precisam ser fornecidas com eficiência nas posições corretas do corpo-é um ato de dar vírus adeno-relacionado (AAV).
Para melhorar as habilidades do AAV em fornecer terapêutica aos pulmões e vias aéreas, os pesquisadores da Mass General Brigham criaram e aplicaram uma nova versão chamada AAV CPP .16, que pode ser gerenciada com spray nasal. Nos modelos predominantes, o equipamento inovador tem como alvo com mais eficácia as vias aéreas e os pulmões e a respiração do respiratório e os pulmões demonstraram as versões anteriores exibindo a promessa de terapia genética. Os resultados são publicados Relatórios de medicamentos celularesO
“Percebemos que o AAV.CPP.16, que inicialmente fizemos engenharia para entrar no sistema nervoso central, também direcionou as células pulmonares com eficiência”, disse Fangfang Bei, autor sênior do Departamento de Neurocirurgia do Brigam Healthcare System, um autor sênior do Departamento de Neurocirurgia do Sistema de Saúde Brigam. “Encorajou o Av.cpp.16 a investigar melhor o fornecimento de genes intrenasais às nossas vias aéreas respiratórias”.
Os pesquisadores excedem as versões anteriores (AAV 6 e AAV 9) na cultura de células, modelo de camundongo e modelos de primatas não humanos. Eles então usam ferramentas mais eficientes para fornecer terapia genética resistente à cicatriz para fibrose pulmonar usando o modelo de camundongo da doença respiratória. Eles também usaram equipamentos de fornecimento de terapia genética para infecções virais, onde a terapia impede o vírus SARS -covi -2 em um modelo de camundongo de Covid -19.
“Embora sejam necessárias mais pesquisas, nossa pesquisa sugere que o AAV CPP intransal tem um forte potencial tradutor como uma distribuição comprometida ao equipamento para atingir as vias aéreas e os pulmões”, disse BEI.
