Um novo estudo mostra que a terapia genética pode melhorar significativamente a audição em pessoas que nascem com surdez congênita ou perda auditiva grave. Pesquisadores do Instituto Karolinska, trabalhando com hospitais e universidades na China, trataram dez pacientes e observaram melhora na audição em cada caso. A terapia também foi bem tolerada. Os resultados foram publicados na revista A medicina da natureza.
“Este é um enorme avanço no tratamento genético da surdez, que pode mudar a vida de crianças e adultos”, disse Mauli Duan, consultor do Departamento de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia do Instituto Karolinska, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo.
Direcionamento do gene OTOF
O ensaio incluiu dez pacientes com idades entre 1 e 24 anos que foram tratados em cinco hospitais na China. Todos tinham uma forma genética de surdez associada a mutações num gene chamado OTOF. Essas mutações impedem que o corpo produza proteína otoferrina em quantidade suficiente, essencial para enviar sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.
Resultados rápidos após uma única injeção
Para resolver isso, os pesquisadores usaram um vírus adeno-associado sintético (AAV) para entregar uma versão funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno. O tratamento foi administrado como uma injeção única através de uma membrana na base da cóclea conhecida como janela redonda.
O efeito aparece rapidamente. A maioria dos pacientes começa a recuperar alguma audição dentro de um mês. Após seis meses, todos os participantes apresentaram clara melhora. Em média, o som que conseguiram detectar aumentou de 106 decibéis para 52.
Os ganhos mais fortes são observados em pacientes mais jovens
As crianças mostraram a resposta mais dramática, especialmente aquelas com idades entre cinco e oito anos. Uma menina de sete anos recuperou quase totalmente a audição e conseguiu manter conversas diárias com a mãe apenas quatro meses após o tratamento. Ao mesmo tempo, a terapia também produziu melhorias significativas em pacientes adultos.
Dr. “Pequenos estudos na China já mostraram resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que o método foi testado em adolescentes e adultos”, disse Duan. “A audição melhorou muito em muitos dos participantes, o que pode ter um impacto profundo na sua qualidade de vida. Iremos agora acompanhar estes pacientes para ver quão duradouro é o efeito.”
O tratamento foi considerado seguro
A terapia demonstrou ser segura e bem tolerada. O efeito colateral mais comumente relatado foi uma diminuição nos neutrófilos, um tipo de glóbulo branco. Nenhuma reação adversa grave foi observada durante um período de acompanhamento de 6 a 12 meses.
Desenvolvimento de terapia genética para perda auditiva
Dr. Duane diz: “OTOF é apenas o começo.” “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1.
O estudo envolveu várias instituições, incluindo o Hospital Zhongda da Universidade do Sudeste, na China. O financiamento veio de vários programas de pesquisa chineses, bem como da Otovia Therapeutics Inc., a empresa que desenvolveu a terapia genética e empregou muitos dos pesquisadores envolvidos. Uma lista completa de divulgações e conflitos de interesse está disponível no artigo publicado.
