A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longa duração que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Embora os tratamentos atuais possam aliviar os sintomas, ainda não há cura e nenhuma terapia foi comprovada para retardar a doença.
Uma característica central da doença de Parkinson é a diminuição dos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel importante no movimento, na memória, no humor e em outras funções essenciais. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina são perdidas lentamente, o cérebro luta para controlar os movimentos adequadamente, resultando em sintomas como tremores, rigidez muscular e lentidão dos movimentos.
Uma nova abordagem com células-tronco está sendo testada
Pesquisadores da Keck Medicine da USC agora estão explorando uma nova estratégia nos estágios iniciais Ensaios clínicos. O estudo está testando se células-tronco especialmente preparadas podem ser implantadas com segurança no cérebro para substituir células danificadas e restaurar a produção de dopamina.
Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião da Keck Medicine e principal investigador do estudo, disse: “Se o cérebro puder restaurar os níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser retardada e a função motora restaurada”.
O que torna essas células-tronco diferentes?
O tratamento usa um novo tipo de células-tronco cultivadas em laboratório, conhecidas como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, os iPCSs são gerados a partir de células adultas, como células da pele ou do sangue. Essas células são reprogramadas para um estado flexível que permite que se desenvolvam em diferentes tipos de células.
“Acreditamos que essas iPSCs podem se tornar células cerebrais produtoras de dopamina de forma confiável e oferecer a melhor oportunidade para impulsionar a produção de dopamina no cérebro”, disse Jenos Mason, MD, neurologista da Keck Medicine especializado na doença de Parkinson e co-investigador principal do estudo.
Como funciona o método
Durante a cirurgia, Lee cria uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI) como orientação, as células-tronco são cuidadosamente implantadas nos gânglios da base, uma região do cérebro que desempenha um papel fundamental no controle do movimento.
Após a cirurgia, os pacientes são monitorados de perto por 12 a 15 meses. Os médicos acompanham as alterações nos sintomas de Parkinson e observam possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimento excessivo – ou infecção. O acompanhamento de longo prazo continuará por até cinco anos para avaliar a segurança e os resultados ao longo do tempo.
“Nosso objetivo final é ser pioneiro em uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e proporcionar-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
Detalhes e supervisão do teste
Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do ensaio clínico. O estudo multicêntrico incluiu 12 participantes com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave.
Este anúncio tem como objetivo compartilhar informações sobre o envolvimento da Keck Medicine na pesquisa e não está solicitando participantes.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia focada no tratamento de doenças neurológicas. A Food and Drug Administration dos EUA concedeu a designação fast-track do ensaio clínico REPLACE™ de Fase 1, um status que ajuda a agilizar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.
