O neurologista e cientista da Colômbia, Neil Shander, fala com seus pacientes com ALS que são voluntários para terapia experimental, ele é firmemente honesto. “Os pacientes sempre me perguntam:” Posso esperar sair disso? “Shander diz.” E eu sempre digo, na maioria dos ensaios clínicos, nossa esperança de desacelerar a doença ou até parar o progresso. “
Portanto, foi uma grande surpresa quando alguns pacientes tratados com medicamentos experimentais – uma terapia derivada da tentativa de pesquisa de Saturno – mostraram melhora.
“Ao examinar novos medicamentos para a ALS, não esperamos melhoria clínica”, disse Satyadar. “O que vemos em um paciente é uma recuperação efetiva verdadeiramente sem precedentes que é para nós, a comunidade de pesquisa da ALS, mas a comunidade de pacientes com ALS também está surpresa e profundamente inspirada”.
História de sucesso extraordinária
12 dados de pacientes – todos são tratados com nova terapia para uma forma rara de ALS causada por um gene em um gene Fus – foi apresentado em uma série de casos publicada por Saturno online Laneset
Embora as mutações desses genes sejam responsáveis apenas pela ALS apenas de 1% a 2%, elas são a causa de algumas formas agressivas de ALS, iniciadas entre adolescentes e adultos jovens. Em pacientes com essas mutações, as proteínas da fase tóxica se acumulam em neurônios motores que controlam os músculos do paciente, eventualmente matam neurônios.
Dois pacientes da série de casos deram uma resposta notável à terapia experimental, construída por Saturnadar em colaboração com Elephresen (anteriormente conhecida como Jacifusen), os farmacêuticos de Aionis.
Uma jovem, que injetou terapia no final de 2021, recuperou a capacidade de respirar sem usar o ventilador, ambos antes do ALS. Ela vive com esse paciente há muito tempo com esta doença, com essa forma adolescente de lesão.
O segundo paciente, quando uma pessoa começou a tratar em meados dos anos 30, ficou incompleta, mas os testes de atividade elétrica em seus músculos indicam que os sintomas surgirão em breve. Em três anos de tratamento contínuo com medicamentos experimentais, o homem ainda não desenvolveu nenhum sintoma da atividade elétrica do FAS-EL e anormal em seus músculos melhorou.
No geral, após seis meses de tratamento, os pacientes da série caíram 83% em uma proteína chamada Luz de Neurofilamento, que é um biomarker de danos nos nervos.
“Essas reações mostram que, se intervirmos muito rapidamente e ficarmos atrás do objetivo certo no momento certo durante a doença, não é possível diminuir o progresso da doença, mas, na realidade, é possível se opor a alguns danos eficazes”, disse Saturno. “Este é um ótimo exemplo de desenvolvimento de medicamentos e tratamento adequados com base na ciência e na compreensão da biologia da doença”.
Embora a maioria dos outros pacientes notáveis da série não tenha sido capaz de evitar sua doença agressiva, Schineader disse que “vários tratamentos obviamente se beneficiaram do tratamento. O progresso da doença foi lento e, como resultado, eles viveram uma vida prolongada”.
A série de casos também mostrou que o medicamento era seguro e bem tolerado, não há eventos adversos graves relacionados ao medicamento.
Depois de ver os resultados desses pacientes primeiro, um ensaio clínico global liderado por Aionis Pharmaceuticals Saturnader está comprometido em patrocinar um ensaio clínico global, que está em andamento.
“Agora estamos aguardando ansiosamente esses resultados, o que esperamos que a UleFersen leve à aprovação”, disse Saturno.
