Um homem de 44 anos se tornou o primeiro paciente a receber a dose de mudança de vida da “droga mais cara do mundo” no NHS.
Conhecido como Hemjenix, o medicamento – que gasta aproximadamente US $ 2,6 milhões para o paciente – Guy e St. Thomas’s NHS Foundation Trust ontem em Londres.
Distribuído como gotejamento IV único, é o único tratamento para hemofilia B
É um distúrbio de sangramento, onde o corpo é uma proteína importante que é importante para congelar – ou não cria nenhum -.
A coagulação impede que a ferida sangre, de modo que as pessoas que correm risco de esse distúrbio são graves e até danificadas mesmo lesões ligeiramente à perda fatal de sangue.
Os pacientes também correm o risco conhecido como “sangramento espontâneo”, que pode ser desencadeado sem lesão direta e, mesmo que ocorram em um órgão importante, pode ser fatal.
Antes da Hemogenix, todos os pacientes com hemofilia B precisavam de injeções semanais regulares de um agente de congelamento artificial para manter o risco mínimo de lesões catastróficas.
O paciente estava conversando anonimamente, quando tinha apenas 18 meses de idade, a hemofilia B foi pega e disse que agora estava esperando a vida livre de ‘ansiedade’.
Um homem de 44 anos se tornou o primeiro paciente a receber a dose de mudança de vida da “droga mais cara do mundo” no NHS. Crédito: para fornecer
‘Eu tenho que sempre ter mais cuidado e planejar com antecedência. Ele tem um nível de ansiedade e é muito cuidadoso para perder as oportunidades e não posso fazer coisas como esportes de comunicação ‘, disse ele ao MailOnline.
‘Sentir uma vida -livre e fazer tarefas que eu normalmente não faço, seria incrível’ ‘
Ele também acrescentou: ‘Não há necessidade de planejar prosseguir aos hospitais para prever tratamento ou encontrar hospitais em destinos estrangeiros, ou “desculpe por ter recebido hemofilia”, algo que eu sempre sonhei.
Médicos e instituições de caridade elogiaram a terapia como um marco importante para ajudar as vítimas dessa condição.
O Dr. Pu-Lin Luo, consultor da Guy e St. Thomas ‘, disse ontem que essa condição representou um passo “emocionante” para o tratamento.
“Este é um grande passo em nossa capacidade de lidar com a hemofilia B e pode mudar a vida de alguns de nossos pacientes.
“Também é uma prova do progresso da terapia de células e genes do Reino Unido”, disse ele.
A diretora executiva da Hemofilia Society, Kate Bert, acrescentou: ‘Hoje não apenas para esse paciente, mas também para todos que vivem no Reino Unido com hemofilia B como um marco importante’.
Os medicamentos para hemogenix custam 2,6 milhões de libras para pacientes, mas especialistas enfatizaram que poderia economizar dinheiro do NHS a longo prazo
‘O tratamento atual das injeções ao longo da vida pode impor um ônus significativo às pessoas com hemofilia e seus efeitos em sua ampla família, relacionamentos e trabalho.
‘A terapia genética da Hemofilia B como infusão de um tempo permite que as pessoas elegíveis estendam seus horizontes para tratar seus horizontes e viver uma vida livre das proibições de injeções regulares’.
Apesar de ter sido aprovado para uso no NHS no ano passado, o tratamento de ontem foi usado pela primeira vez no Hemogenix Health Service.
O medicamento tem sido usado pela primeira vez no Reino Unido fora do exame clínico.
Hemogenix é o nome da marca do medicamento, Etranacozin dezaparvovek.
Ele funciona substituindo o gene defeituoso de um paciente – o que é incapaz de produzir proteína sólida – é com uma que elimina a necessidade de injeções regulares.
Estudos sobre terapia genética mostraram que o efeito protetor dura pelo menos três anos, mas espero que possa funcionar por um longo tempo.
Existem cerca de 2.000 pessoas infectadas com hemofilia B no Reino Unido.
A Hemogenix funciona substituindo o gene defeituoso do paciente, que é incapaz de produzir proteína congelante, pode fazer, elimina os requisitos de injeções frequentes
No entanto, a hemofilia moderadamente grave ou grave é agora elegível para hemogenix no NHS em torno de 260.
Ele coloca o contribuinte uma fatura total em potencial em cerca de £ 676 milhões.
O MailOnline percebe que o NHS ganhou o medicamento com um desconto não revelado; portanto, é provável que o custo real seja baixo.
Além disso, quando os custos com medicamentos são de cerca de US $ 2,6 milhões para o paciente, os médicos afirmam que o tratamento realmente economiza dinheiro no NHS a longo prazo.
O custo vitalício de fornecer injeções semanais alternativas a um paciente foi estimado em US $ 8 milhões.
Neste yoga, o custo da vida de salvamento e cirurgia pode não ser necessário hemofilia B.
A Hemogenix criou a CSL Behring, uma empresa farmacêutica baseada na Filadélfia.
O gerente geral da empresa para o Reino Unido e a Irlanda reagiu às notícias: ‘Esta é uma prova dos esforços cooperativos da comunidade de Hemofilia, NES e NHS England para garantir que os pacientes do Reino Unido pudessem acessar essa opção de tratamento única.
Hemogenix foi inicialmente descrito como “o medicamento mais caro do mundo” depois de chegar ao local em 2022.
No entanto, outros medicamentos – também a terapia genética também a aceitaram para as despesas gerais.
Como todos os medicamentos, a Hemogenix arrisca os efeitos colaterais.
Os pacientes conduzem o medicamento e fazem testes regulares de função hepática para garantir que o órgão importante esteja funcionando corretamente.
Isso ocorre porque o medicamento está em risco de que o medicamento possa desencadear uma possível resposta perigosa de resistência.
Esses testes são realizados uma semana por semana nos primeiros três meses antes de diminuir uma vez por ano.
Os folhetos de informação do paciente distribuídos com medicamentos também destacam o possível risco aumentado de câncer porque entra no DNA da célula.
No entanto, em estudos clínicos – tão longe – nenhum câncer foi visto devido ao uso da hemogenia.
Aqueles que estão recebendo hemogenia devem usar contraceptivos como preservativos por pelo menos um ano após o tratamento, devido a um processo chamado ‘derramamento’ em que o medicamento pode passar pelos fluidos físicos do tipo sêmen.
É por isso que os pacientes também são proibidos de doar sangue.
