Duchen pode entender a evidência atual de uma nova terapia genética para disstrofias musculares para ajudar neurologistas, médicos e famílias, conhecidos como DeLandistrozine Moxpervovek, o Academia Americana de Neurologia (AAN) on -line em 14 de maio de 2025 emitiu uma prova no artigo de foco publicado Neurologia®O
Os artigos de foco em foco destacam o poder das evidências atuais para o novo tratamento para condições nervosas. Seu objetivo não é fornecer recomendações para a prática, mas fornecer uma estrutura para suportar uma visão geral e cuidar dos dados disponíveis. Este artigo analisa as provas disponíveis para a eficácia e proteção da Dylandistrozine MoxperVovake.
A distrofia muscular ducuca, que afeta principalmente o pênis masculino, é uma condição genética herdada que causa fraqueza muscular. Os sintomas geralmente aparecem entre os dois e os quatro e se tornam mais sérios ao longo do tempo. Pessoas com esta doença estão faltando uma proteína chamada distrofina que ajuda a manter a saúde muscular.
O Dylandistrogen MoxperVovek é uma infusão de terapia genética única que é aprovada pela Food and Drug Administration para o uso de quatro anos ou mais em junho de 2021. A terapia usa um vírus incapaz para injetar uma versão em miniatura do gene que cria uma pequena forma de distrofina nas células musculares.
“Embora Duchin seja uma distrofia muscular para aqueles que estão infectados nas últimas décadas, graças a corticosteróides e atendimento de apoio, restrições eficazes significativas para as vítimas continuam”, disse MD, MD do Canadá, MD, e o escritor da Academia Americana da Neurology, Meriam Osakui. “” O recente progresso da terapia genética para esta doença chegou a muitos, muitos transplantes de genes estão atualmente sendo avaliados em ensaios clínicos e um – Dellandrogen moxperevov – já aprovado pelo FDA. Essas evidências no artigo de foco fornecem uma visão geral oportuna e intencional dos dados existentes. Sua potencial eficácia e prova de suporte à proteção é limitada. “
O Artigo do Focus Evidence afirma que os estudos de primeira classe do DeLandistrogen MoxpeperVoke falharam em atender aos resultados iniciais em relação à função motora, a capacidade de controlar o movimento de qualquer pessoa.
Estudos mostraram que a terapia provavelmente pode reduzir a queda de outras medidas de funções motoras em pequenas quantidades. No entanto, o artigo afirma que é difícil saber quanto esse benefício é devido à terapia genética e a alta dose tomada com a terapia pode ser adicionalmente impactada por medicamentos esteróides.
O artigo destaca que os neurologistas e outros médicos estão tratando pessoas com Disstrofys musculares de duchina e a necessidade de monitorar e consultar os pacientes quanto a efeitos colaterais, incluindo inflamação muscular e dor e fraqueza muscular relacionadas, lesão cardíaca, lesão no sangue baixa e possíveis mortes.
Com base na pesquisa atual, a terapia ainda não determinou se a terapia expandirá a vida de uma pessoa ou melhorará seus padrões de vida. A terapia não cura a distrofia muscular da duquesa.
Considerando essa terapia genética, eles devem perguntar ao médico se eles pagam pelo médico. O preço da infusão única não inclui US $ 3,2 milhões, outras despesas relacionadas à infusão hospitalar e ao acompanhamento próximo necessário.
PhD da Universidade da Philadelphia, MD de Philadólia, MD, “Estudos clínicos adicionais que seguem as pessoas que recebem esse tratamento de perto.
O artigo foi criado com o apoio financeiro da Academia Americana de Neurologia.