A terapia gênica pode melhorar crianças e adultos auditivos com surdez congênita ou barreiras auditivas graves, um novo estudo envolvendo pesquisadores no Relatório do Instituto Carolinska. A audição foi desenvolvida em todos os dez pacientes e o tratamento foi bem tolerado. Este estudo foi realizado em colaboração com hospitais e universidades chineses e foi publicado na revista NaturezaO
“Este é um grande passo no tratamento genético da surdez, pode ser uma vida ao longo da vida para crianças e adultos”, disse o Instituto Corolinska de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia, Suécia, Suécia e tecnologia.
Este estudo é composto por dez pacientes entre 1 e 24 em cinco hospitais na China, cada um dos quais têm barreiras auditivas graves devido à surdez ou mudança em um gene chamado OTOF. Essas mutações causam deficiência de proteína otopterlin, que desempenha um papel importante na infecção dos sinais de audição do ouvido ao cérebro.
O efeito dentro de um mês
A terapia genética está envolvida no fornecimento de uma versão funcional do gene OTOF por uma membrana com uma membrana com uma membrana associada a um vírus adeno-relacionado sintético (AAV).
O impacto da terapia genética foi rapidamente e a maioria dos pacientes recuperou algumas audições apenas um mês depois. O seguinte -a seguir mostrou uma melhoria auditiva considerável entre todos os participantes, a quantidade média de palavras apreciadas aumentou de 106 decibéis para 52.
Os melhores resultados das crianças
Pacientes jovens, especialmente na faixa etária de cinco a oito anos, responderam melhor ao tratamento. Uma das participantes, uma garota de sete anos, fez quase toda a sua audição se recuperar rapidamente e conseguiu conversar diária com a mãe quatro meses depois. No entanto, a terapia também se mostrou eficaz em adultos.
“Os pequenos estudos da China mostraram resultados positivos antes, mas esse método foi testado pela primeira vez em adolescentes e adultos”, disse o Dr. Duan. “A audiência foi bastante desenvolvida entre muitos dos participantes, o que pode ter um efeito profundo na qualidade de suas vidas. Agora, seguiremos para ver como esses pacientes são duradouros”.
Não há resposta adversa grave
Os resultados também mostram que o tratamento foi seguro e bem-sucedido. A reação adversa mais comum é a redução do número de neutrófilos, um tipo de glóbulos brancos. Nenhuma reação adversa grave foi dada ao período de seguidores de 6 a 12 meses.
Duan diz: “Otof é apenas o começo”. “Nós e outros pesquisadores estamos estendendo nosso trabalho a outros genes mais comuns, como GGB2 e TMC 1. Eles são mais complicados para o tratamento, mas os estudos em animais até agora retornaram resultados promissores.
Este estudo foi realizado em colaboração com várias instituições, incluindo China, Southeast University, Jhanga Hospital e vários programas de pesquisa chinesa e Otovia Theraputics Inc. A empresa que foi financiada, a empresa que criou terapia genética e contratou muitos pesquisadores envolvidos no estudo.
