Para as pessoas que gradualmente destroem a visão central, um distúrbio da retina orfanato, um distúrbio da retina órfã, não tem alternativa ao tratamento de longo prazo. No entanto, agora, patrocinando pela Neurotech Pharmaceuticals e uma nova pesquisa realizada pelos investigadores de pesquisa da Scripps e fornecendo evidências vigorosas dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) que podem desacelerar com um implante cirúrgico neuropótico.
“Este é um passo em direção a refinar como pensamos em diminuir a visão”, disse Martin Fredlander, professor de pesquisa de scripts.O “As células estão aprendendo a protegê -las e salvá -las em vez de esperar para morrer”
Publicado em RegistroOs resultados dos ensaios clínicos de duas etapas no estudo são avaliados pelos resultados do acelto (revakinazine toreroratsel-louis), um dispositivo implantado cirúrgico que publica uma proteína terapêutica para conservar a visão. Operado internacionalmente em 47 locais, ensaios aleatórios listaram 228 participantes com McTell após seu progresso no período de 24 meses.
Esses ensaios foram integrados pelo Instituto Nacional Eye do NIH, pelo Instituto de Pesquisa Médica do LOI e pela Nurotech Pharmaceuticals, com os principais associados do Clenecian e uma rede internacional de pesquisadores. Seus resultados subsequentes ajudaram a ajudar Nelto para McTell para a aprovação de McTel pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) em março de 2025, o primeiro tratamento aprovado para a condição e a primeira doença da retina de neurodigenamento ou o primeiro tratamento neuroprotetor baseado em células para o distúrbio do sistema nervoso central.
Os ensaios seguem os mesmos projetos, mas os participantes listados em diferentes momentos e locais. Embora ambos os experimentos tenham mostrado que o acelto diminuiu a perda de células da retina sensível à luz, o impacto em um teste provavelmente foi mais poderoso devido à variedade da gravidade da doença e de outras causas entre os participantes. Juntos, os resultados fornecem as evidências de que o implante pode preservar a visão entre as pessoas com machel.
“Este é o primeiro que vimos a direção de McTel mudar com qualquer dinheiro da terapia”, disse Fredlander. “” Isso garante que a neuroproteção possa ser uma forte estratégia para preservar a visão em situações da retina “.
Fredlander, que também era presidente do Baixo Instituto de Pesquisa Médica, passou por quase duas décadas estudando McTell e ajudou a estabelecer uma base biológica para o Encelto. O dispositivo fornece o fator neurotrófico da sessão (CNTF), é uma proteína que ocorre naturalmente que é conhecida por proteger os neurônios da retina. Os pigmentos da retina geneticamente modificados com Encello consistem em células epiteliais-que ajudam a nutrir a retina-uma pequena cápsula à base de colágeno, plantada na parte de trás do olho. Graças ao design da cápsula, o CNTF foi resgatado da rejeição da resistência durante a constante publicação-inable a molécula terapêutica a longo prazo, suprimento de localização.
A pesquisa provou que os fotoriapters de Encelto diminuem significativamente a deterioração das células nervosas sensíveis a Halka que comparam o tratamento importante e envergonhado ao aspecto central ou concluiu um método simulado sem receber tratamento real do olho. Em um estudo, o implante reduz a taxa de perda de zona elíptica em 54,8%, uma alteração mensurável na estrutura da retina que sinaliza a degradação da célula de fotroopter. O segundo teste mostrou uma redução de 30,6% na mesma medida, que ainda é estatisticamente significativa, embora menor em níveis.
Além das mudanças nas células da retina, o estudo avalia várias etapas da função visual: o olho pode realmente ver e executar funções diárias relacionadas à visão. Isso inclui microparimetria (testes sensíveis de reações de luz da retina) e velocidade de leitura. Os resultados da microproementia mostraram os danos à função visual estatisticamente em um ritmo lento significativo, especialmente no exame em que o acelto forneceu a maior preservação de células de fotoropter. No entanto, os resultados da velocidade de leitura e da sensibilidade da retina foram posteriormente misturados, um mostra melhorias e o outro não mostra nenhuma diferença significativa em relação ao grupo controle.
Fredlander menciona: “Essas diferenças estão destacando o quão complicado é medir a perda eficaz da visão em doenças de idade lenta como McTell”. “Se você observar alguns resultados efetivos de apenas um teste, eles não são estatisticamente significativos, mas quando você combina dados de ambos os ensaios – o que foi conduzido da mesma forma – mas você verá resultados estatisticamente significativos, para continuaremos investigando o que estamos executando” “
Apesar da variabilidade, a tendência geral em ambos os experimentos apóia a vantagem a longo prazo do acelto, especialmente quando o tratamento é iniciado antes do dano a células extensas. Os participantes carregam bem o implante com efeitos colaterais mínimos. Além disso, os participantes foram eficazes, independentemente da visão da linha de base ou da doença, e sugeriram que a interferência anterior poderia ajudar a preservar a visão mais eficaz com o progresso do MCTEL.
Em seguida, Fredlander e sua equipe avaliarão se os benefícios continuam ou até melhor por mais de 24 meses. Também há planos de explorar por que algumas pessoas tiveram lucros maiores do que outros que podem ajudar os pacientes a identificar subgrupos que provavelmente podem se beneficiar.
Fredlander diz: “A conservação das células da retina em ambos os testes está confiante em nosso processo”. “Esperamos mais melhorias nas perspectivas ao longo do tempo, enquanto refinamos como e quando tratamos McTel”.
Além disso, como o ACELTO fornece uma dose alvo durável de proteínas terapêuticas diretamente à retina, representa uma tecnologia versátil da plataforma. Essa mesma abordagem pode ser adaptada para o tratamento de doenças degenerativas neurovasculares para poder sobreviver ao mesmo método, incluindo outras circunstâncias cegas em que as células nervosas fracas são principalmente.
Além de Fredlander, o autor do estudo, ”Terapia de fator neurotrófico de Sylhet baseado em células para telegataasia macular tipo 2“Emily Wi Chew. Institutos Nacionais de Saúde; Mark Gillis, do Instituto de Philosophy; Glenn Jafi, da Universidade Alin Godrige da Universidade Alin Godrige, na Universidade da Universidade de Paris; Alan Bird, em Londres, Universidade da Austrália Ocidental da Austrália, MMS Corp.
Este trabalho é o Neurotake Pharmaceuticals, Inc., foi apoiado pelo financiamento.
