Os investigadores do General Brigham e Beth Israel Deconnes Center criaram um ponto, um novo equipamento de edição de genes que pode inserir o gene do tratamento em certos lugares sem mutações indesejadas. O sistema pode ser totalmente criado como RNA em comparação com os sistemas tradicionais de maré que usam RNA e DNA, facilita dramaticamente a logística de entrega. Ao inserir um gene inteiro, o equipamento oferece uma abordagem de um pouco que o CRISPR excede os obstáculos da tecnologia de edição de genes-que é programada para corrigir a conversão separada, oferece uma ação comprometida para a terapia genética. Os resultados são publicados NaturezaO
“O CRISPR revolucionou como estamos pensando na edição de genes, mas tem limitações. Não pode notar todas as localizações do genoma do CRISPR e não pode consertar milhares de mutações presentes em doenças como fibrose cística”, disse o Instituto de Vice-Sino do Instituto do Instituto (GC) (GC). (BWH) “Quando começamos nosso laboratório, uma das grandes coisas que queríamos encontrar é ‘como os genes grandes ou até todos os genes podem ser substituídos por defeitos isto
Os ingredientes genéticos de Stichor ganham a força das enzimas chamadas retrotransposon, que são encontradas em todas as células eucarióticas, incluindo animais, fungos e plantas. Eles são frequentemente chamados de “genes de salto” para a tendência de girar e entrar no genoma. Os pesquisadores reconheceram como podem ser reconstruídos para editar os genes em locais específicos que eles usam para transferir o processo de pasta e pasta.
O principal autor do estudo Christopher Fell, PhD, GCTI e BWH Medicine do Departamento de BWH usou um método de contagem para rastrear milhares de retrotranspson para detectar parte da equipe de pesquisa com a divisão BWH em medicina, que eles testaram no laboratório. Eles foram reduzidos ao candidato final, que se reuniu com a enzima Nicas do sistema de edição de genes CRISPR, para ajudar a apreender os genes sem problemas para formar o sistema final Stitchr.
Os pesquisadores planejam aprimorar as habilidades do sistema e estão trabalhando para traduzir o Stitchr para aplicações clínicas.
“Ao estudar biologia básica em nossas células, podemos encontrar inspiração para novas ferramentas. Elas podem expandir nossas capacidades de engenharia de células e criar novos medicamentos e terapias para doenças raras e comuns”, membro do BIDMC e co-combinação do Centro de Pesquisa de Vacsina Jonathan Gotenburg, Phd Gotenburg, Hourrod Medical School.
