A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longa duração que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Os medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento foi comprovado para interromper ou retardar a doença.
Esta condição está intimamente relacionada à diminuição dos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel importante no controle do movimento, além de apoiar a memória, o humor e outras funções essenciais. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem lentamente, o cérebro perde a capacidade de controlar adequadamente os movimentos. Esse colapso leva aos sintomas característicos do Parkinson, incluindo tremores, rigidez muscular e lentidão de movimentos.
Os pesquisadores da Keck Medicine da USC estão agora testando uma nova abordagem que visa abordar diretamente essa perda de dopamina. Na fase inicial Ensaios clínicosOs médicos estão implantando células-tronco especialmente projetadas no cérebro. Essas células são projetadas para substituir neurônios danificados e produzir dopamina.
Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião da Keck Medicine e principal investigador do estudo, disse: “Se o cérebro puder restaurar os níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser retardada e a função motora restaurada”.
Células-tronco reprogramadas projetadas para produzir dopamina
O tratamento usa um novo tipo de células-tronco criadas em laboratório, conhecidas como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células estaminais embrionárias, as iPSCs são produzidas retirando células adultas, como da pele ou do sangue, e reprogramando-as para um estado pluripotente. Nessa forma, eles podem se desenvolver em diferentes tipos de células do corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem se tornar células cerebrais produtoras de dopamina de forma confiável e oferecer a melhor oportunidade para impulsionar a produção de dopamina no cérebro”, disse Jenos Mason, MD, especialista em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento da Keck Medicine e co-investigador principal do estudo.
Procedimentos de implante cerebral e acompanhamento de longo prazo
Para entregar as células, Lee cria uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI) como orientação, ele colocou cuidadosamente as células-tronco nos gânglios da base, a região responsável pela coordenação do movimento.
Após a operação, os participantes são monitorados de perto por 12 a 15 meses para monitorar mudanças nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimento excessivo – ou infecção. Os pesquisadores planejam acompanhar os pacientes e monitorar sua condição por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é ser pioneiro em uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e proporcionar-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do estudo. O ensaio clínico multicêntrico incluiu 12 pessoas com doença de Parkinson leve a moderada a profunda.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia focada no tratamento de doenças neurológicas. O ensaio clínico da Food and Drug Administration dos EUA, Fase 1 REPLACE™, concedeu designação acelerada, destinada a acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.
